Nature 简评：2023年获批的新药靶点

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2023年全年共有49 款新药 (不包括疫苗和基因疗法) 首次在美国、欧盟和日本获批。其中，40 款新药具有明确定义的作用机制 (MoA) 和靶点，其中涉及  12个新 MoA 机制/靶点 (也就是说，这些靶点在此之前尚有调节其功能的分子成药)。 表1 简要总结了这些新的靶点和相应的 9款药物： 具有新靶点的9种药物中，有5种是小分子药物。其中包括一种 G蛋白偶联受体拮抗剂和四种酶抑制剂，总共涉及七个新靶点 (其中四个是激酶)。 靶向神经激肽3受体拮抗剂 fezolinetant 是一款“first-in-class”药物，被批准用于治疗更年期潮热。这种药物通过阻断下丘脑中神经激肽 B 的结合来调节体温， fezolinetant  也是该适应症的第一款非激素治疗药物。 Iptacopan 可抑制补体因子 B 的替代补体激活途径，是治疗阵发性夜间血红蛋白尿患者的第一款口服单药。 Nirogacestat  是一种γ-分 ………………………………