Cell Stem Cell：惠利健团队等实现对患者来源肝细胞的高效扩增和基因编辑，用于治疗遗传性肝病

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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 细胞疗法 在许多难治性疾病的治疗中具有巨大的潜力， 尽管该领域进展迅速，但向更复杂的实体器官 （例如肝脏） 的转化仍存在着巨大障碍。 由于其再生能力，移植的肝细胞可以通过再生来替代肝脏中病变或损伤的肝细胞来修复组织。 因此， 肝细胞移植 是治疗遗传性肝病的一种有前景的方法，并显示了积极的临床效果。 但在临床实践中，即使在免疫抑制的情况下，同种异体肝细胞移植的长期疗效仍受到免疫排斥反应的限制。 离体自体细胞疗法在避免免疫应答和提高长期疗效方面具有相当大的优势，因此具有治愈严重遗传病的潜力。 近年来，通过 诱导多能干细胞 （iPSC） 分化 或通过直接转分化成纤维细胞的方法获得自体 肝细胞样细胞 （ HLC ） 的研究取得了显著进展。 然而 ，这种备受期待的肝细胞 ………………………………