专栏名称: 细胞基因研究圈
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4DMT公司针对AMD的基因疗法完成第二阶段,即将进入后期研究

细胞基因研究圈  · 公众号  ·  · 2024-09-20 10:14

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4D Molecular Therapeutics 报告称,其实验性基因疗法在治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的患者中,显示出近90%的年度标准护理注射需求减少。 4D Molecular Therapeutics 于周三(9月18号)宣布,其研究性基因疗法 4D-150 在 I/II 期 PRISM 研究中显示出持久的临床活性,该研究针对湿性年龄相关性黄斑变性患者。 iStock,  Love Employee 在30名患者的队列中,4D-150 将标准护理注射的需求减少了89%,并通过52周的随访,其中70%的患者无需注射,根据4DMT的公告。在另一个27名重症患者的队列中,标准护理治疗的需求减少了83%,44%的患者无需注射。 该基因疗法还在中央亚视野厚度和平均最佳矫正视力方面带来了持续的益处。 在安全性方面,PRISM 发现 4D-150 耐受性良好。眼内炎症(IOI)的频率与目前广泛用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)的批准抗VEGF疗法一致。总体而言,4DM ………………………………

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