Nat Nanotechnol | 俞淼荣/胡国庆/甘勇团队合作揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的关键作用

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2024年9月19日，中国科学院上海药物研究所甘勇研究员、俞淼荣副研究员与浙江大学胡国庆教授团队合作在 Nature Nanotechnology 上在线发表了题为“Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using Cholesterol-Enriched Exosomes“的研究论文。 该研究结合理论建模和实验研究深入揭示了胆固醇在调控外泌体递释RNA药物中的关键作用及其背后的机制，并开发出高效的工程化外泌体RNA递释系统，为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。 近年来，RNA干扰（RNAi）技术在基因表达调控领域潜力巨大，逐渐成为治疗遗传性疾病和癌症等重大疾病的前沿技术。然而，RNA的递释效率及其安全性一直是其临床应用中的关键难题。虽然已有如N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）和脂质纳米颗粒（LNP）等RNA递释系统在临床使用，但它们在细胞内溶酶体的逃逸效率仍然较低（仅为1-4%） ………………………………