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用于T细胞工程慢病毒载体:临床应用、生物加工及未来展望

生物制品圈  · 公众号  · 生物  · 2024-10-18 11:26

主要观点总结

慢病毒载体在T细胞疗法中扮演了重要角色,用于转导治疗性嵌合抗原受体到T淋巴细胞中。已上市的三种T细胞疗法——Tisagenlecleucel(Kymriah)、Axicabtagene ciloleucel(Yescarta)和Bexucabtagene autoleucel(Tecartus)均依赖慢病毒载体转导治疗基因。尽管这些疗法在血液癌症治疗中取得了初步成功,但它们在实体肿瘤治疗中的效果有限,并存在安全性问题。慢病毒载体的开发和应用涉及多个阶段,包括上游和下游生物加工,以及为了提高生产效率和安全性而进行的改进。尽管面临挑战,但慢病毒载体在T细胞治疗领域的发展预示着未来治疗肿瘤等疾病的潜力。

关键观点总结

关键观点1: 慢病毒载体在T细胞疗法中的作用

慢病毒载体被用于转导治疗性嵌合抗原受体(CAR)到T淋巴细胞中,形成CAR T细胞,用于治疗血液癌症。

关键观点2: 已上市的T细胞疗法

三种T细胞疗法(Tisagenlecleucel、Axicabtagene ciloleucel和Bexucabtagene autoleucel)已获批准用于治疗血液癌症,依赖慢病毒载体进行基因转导。

关键观点3: 慢病毒载体的开发和应用

慢病毒载体的开发涉及多个阶段,包括上游和下游生物加工,以及为了提高生产效率和安全性而进行的改进。

关键观点4: 挑战与未来方向

尽管取得了初步成功,但T细胞疗法在实体肿瘤治疗中的效果有限,并存在安全性问题。慢病毒载体的进一步发展和应用将推动T细胞治疗领域的发展,并有望为治疗肿瘤等疾病提供新的治疗方法。


文章预览

摘要: 慢病毒载体在基因修饰细胞疗法的兴起中发挥了关键作用,特别是T细胞疗法。Tisagenlecleucel(Kymriah)、Axicabtagene ciloleucel(Yescarta)以及最近上市的Bexucabtagene autoleucel(Tecartus)是现在商业化分发的T细胞疗法的例子,它们在成功获得EMA和FDA批准用于治疗血液癌症后,已经上市。这三种疗法都依赖于逆转录病毒载体将治疗性嵌合抗原受体(CAR)转导到T淋巴细胞中。尽管这些创新代表了充满希望的新治疗途径,但在使它们成为医疗护理中随时可用的工具方面仍存在重大障碍。 本文回顾了慢病毒(LV)载体和T细胞治疗的生物学原理以及生物加工。还讨论了临床和工程的成功、不足和未来的机会。开发符合良好生产规范(GMP)的仪器、技术和协议将在LV工程化T细胞疗法的发展中发挥重要作用。 1.引言 病毒是由蛋白质外壳保护的核酸组成的传染性生 ………………………………

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