《合成生物学》推荐 | 小核酸合成——小核酸药物开发的稳固基底

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1998年Andrew Fire和Craig Mello在线虫中首次揭示了 RNA干扰的作用机理 ，两人因此于2006年获得 诺贝尔奖 。小核酸药物作为诺贝尔奖级理论的临床实践，是疾病治疗领域的现象级技术革命，近年来递送技术的发展，让小核酸药物的研发成药速度更进一步。 目前，全球有多款小核酸药物获批上市，各国在技术创新与平台开发、生产工艺与规模化和临床试验与审批方面竞争激烈，对于疾病治疗的突破和精准医疗的发展具有重要意义， 小核酸合成作为小核酸药物领域的底层核心技术，展示出巨大的前景。 01  小核酸药物分类 小核酸药物按照药物类型 主要分为小干扰RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO） 两大类。 siRNA的作用机理为特异性降解mRNA，双链的siRNA进入细胞后结合RNA诱导沉默复合体RISC，双链被分离，其中一条单链将引导RISC结合标靶mRNA并催化切割与siRNA反 ………………………………