主要观点总结
文章主要报道了基因疗法先驱James Wilson博士创建新公司，引进多款儿科基因疗法相关的事宜。包括与GEMMA Biotherapeutics签署协议引进儿科基因疗法项目，大冢制药收购Jnana公司及其药物研发平台，以及Outpace Bio完成新一轮融资以推进新一代细胞疗法开发等。文章还简要介绍了各公司的相关产品和研发进展。
关键观点总结
关键观点1: James Wilson博士创建新公司，专注于基因疗法研发
James Wilson博士将辞去宾夕法尼亚大学基因治疗项目主任职务，专注于新公司的运营。新公司将致力于将宾夕法尼亚大学GTP的突破性发现转化为有效的治疗方法。
关键观点2: GEMMA Biotherapeutics获得儿科基因疗法项目授权
Passage Bio将三个处于临床阶段的儿科溶酶体贮积症项目授权给GEMMA Biotherapeutics，包括针对三种疾病的治疗方案。根据授权协议，Passage Bio将收取初始付款和潜在的开发及商业里程碑付款。
关键观点3: 大冢制药收购Jnana公司
大冢制药以8亿美元收购Jnana公司，并可能支付额外的开发和监管里程碑付款。Jnana的药物发现方法基于其RAPID化学蛋白质组学平台，该平台开发了一种针对难以成药靶点的药物。
关键观点4: Outpace Bio完成新一轮融资以推进细胞疗法开发
Outpace Bio完成超额认购的B轮融资，筹集1.44亿美元。资金将用于推进T细胞候选疗法，并扩展未来的产品线。该公司的主打项目是一种针对间皮素的嵌合抗原受体（CAR）T细胞。
文章预览
▎药明 康德内容团队编辑 基因疗法先驱James Wilson博士创建新锐公司，引进多款儿科基因疗法 日前，基因疗法先驱，宾夕法尼亚大学基因治疗项目（GTP）主任James Wilson博士宣布将成立新锐公司，致力将宾夕法尼亚大学GTP过去30多年内取得的突破性发现转化为有效的治疗方法，并能够为全球患者使用。Wilson博士将辞去基因治疗项目主任的职务，专注于这些新公司。其中， GEMMA Biotherapeutics是一家新的基因疗法开发公司，专注于研发针对罕见疾病患者的先进疗法。Wilson博士将担任该公司的首席执行官。 今日，Passage Bio宣布已与GEMMA Biotherapeutics签署一系列协议，将其 三个处于临床阶段的儿科溶酶体贮积症项目授权给GEMMA Biotherapeutics，包括用于治疗GM1神经节苷脂病的PBGM01，用于治疗Krabbe病的PBKR03，以及用于治疗异染性脑白质营养不良的PBML04。 根据授权协议
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