天价药没人买是为何？

文章预览

这几年来，越来越多的超200万美元以上的基因疗法天价药陆续上市，最高药价记录也一再被刷新，但是值得指出的是，药价高并不是药品盛名的遮羞布，企业能否依托销售额盈利，能否依托销售额生存下去，才是最需要关注的现实话题。 CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals或许是个好例子，前者是诺奖CRISPR技术的重要转化，后者是罕见病囊性纤维化龙头，制霸整个适应症的销售额使其已经成为了某种Big Pharm。 这两家公司在去年12月协力推出了首个CRISPR-Cas9编辑的镰状细胞症基因疗法Casgevy，可以说是开创了首个基因编辑疗法的先河，然而盛名之下，是这俩家公司在第二季度财报中所披露的那样，还没有患者得到治疗，也没有产生任何收入。 患者等待时间太长 从12月至今，竟然没有一名患者接受治疗，这一问题反映了这类基因疗法的通病，从采样的治疗 ………………………………