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近日，Verve Therapeutics宣布的2024年第四季度财报中表示，罕见病大药厂Vertex已经终止了与Verve Therapeutics的一项合作。 该合作最初于2022年和达成，当时Vertex预付了6000万美元（分别是2500万美元现金和3500万股权投资），后续里程碑付款和开发成功付款能达到4.06亿美元。 整个合作项目是一个为期四年的研究，合作靶点和具体适应症至今不为人所知，管线也处于临床前阶段，但是可以确定的是，是用体内基因编辑技术治疗某种肝病的。 Vertex“退货”的理由在于管线的优先事项发生变化，因此决定终止。 有可能是罕见病管线 早先我们曾经介绍过体内单碱基基因编辑公司Verve Therapeutics和其临床管线VERVE-101的故事，VERVE-101的临床前就出现一些肝毒性的安全隐患，后来进入人体临床后VERVE-101果然因为临床安全问题而停止开发。 这导致Verve Therapeutics公司转向开发
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