基因和细胞疗法的4种新兴商业化策略

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全球基因和细胞疗法的发展有可能改变一系列疾病的护理标准，并解决未来几年医疗保健领域未满足的重要需求。仅在美国，迄今已有近 20 种基因和细胞治疗产品获得批准。许多其他研发项目进入临床后期阶段。其中许多药物的技术平台也提供了治疗疗效和扩展用于多种适应症的潜力。 除了巨大的前景外，基因和细胞疗法还具有一系列特征，这些特征可能会增加风险和成本，从而限制可持续商业成功的前景。复杂而漫长的生产要求、非常小的患者群体以及疗 效短 等因素将减少适合治疗的患者群体，这些因素可能会对商业化战略产生重大影响。许多新药也缺乏持久的长期疗效和安全性的证据，引起了利益相关者的担忧，包括监管机构、临床医生、患者、支付方和行业合作伙伴。迄今为止推出的基因和细胞疗法的例子表明，即使药物开发商获得监管 ………………………………