mRNA、RNAi、circRNA、ASOs：RNA 疗法的对比指南

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你肯定听说过抗体、多肽，甚至 DNA 被用作治疗手段，但 RNA 呢？ 在这篇综述中，我们将探讨这个被一些人认为可能和单克隆抗体一样具有革命性的领域。 大约 150 年前核酸被发现后的很长一段时间里，RNA 一直被认为是一种极其脆弱、容易降解的分子，因此在治疗应用方面未得到重视。然而如今，重大的技术发展让 RNA 成为了医学研究的焦点，在诸如血友病的更好治疗方案和更廉价的疫苗等令人兴奋的应用领域崭露头角。让我们一起来回顾这项技术的工作原理以及该领域的最新进展。 1.RNAi 疗法：干预疾病进程 RNA 干扰（RNAi）疗法是基于一种自然过程，RNA 序列能够通过这个过程阻断 DNA 转化为蛋白质的表达。RNAi 分子会与编码特定蛋白质的信使 RNA 分子结合，并将其引导至 RNA 诱导沉默复合体（RISC），该复合体会切割信使 RNA 分子，从而使相应的蛋白 ………………………………