文献分享 | Nat. Commun. | 重新调配脂质纳米颗粒用于器官靶向mRNA积累和翻译

文章预览

今日份文献分享是一篇来自浙江大学发表于《Nat Commun》的题为《Reformulating lipid nanoparticles for organ-targeted mRNA accumulation and translation》的文章。 Part.1/ 背景介绍 mRNA疗法在治疗各种蛋白质相关疾病方面已显示出巨大潜力。但要实现真正的靶向治疗，就必须在特定器官中同时进行mRNA的积累和翻译，并将副作用降至最低。然而，现有的mRNA载体在减少器官外积累方面仍面临巨大挑战。 脂质纳米颗粒（LNPs）是临床上先进的mRNA运送系统，但其功效主要受限于全身肝细胞靶向和肌肉注射。要充分挖掘mRNA治疗各种疾病的潜力，需要真正的器官靶向递送。 Part.2/ 设计思路 作者发现胆固醇和磷脂对于LNP的功能并非必不可少。从这些考虑出发，通过调整脂质化学结构和成分来重新配置LNPs，使其能够分别在肺部和肝脏中同时进行mRNA积累和翻译。作者设计了一个具有可 ………………………………