每日毅讯｜JACC子刊：Tafamidis治疗淀粉样变心肌病的患者近40%在四年内死亡

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每日毅讯 + 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠形成淀粉样纤维并在心肌细胞外间隙沉积，进而导致心肌结构和功能异常，可出现心力衰竭、心律失常等多种临床表现。患者死亡率高。Tafamidis（氯苯唑酸）是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，能与转甲状腺素蛋白结合，通过稳定其结构、阻止淀粉样纤维形成来抑制淀粉样蛋白级联反应，是全球首个也是唯一一个获批用于治疗成人野生型或遗传型 ATTR-CM的口服药物。在ATTR-ACT研究中，Tafamidis较安慰剂可显著降低患者13.3%的绝对死亡率。然而，在真实世界中，Tafamidis治疗的ATTR-CM患者的长期生存率率如何？目前缺乏相关研究数据。近期，JACC：CardioOncology杂志发表了一项最新分析，探讨了这一话题。 本研究纳入了2018年至2021年在美国5个淀粉样变性疾病中心接受至少1 ………………………………