《自然》：修复人体中的最大基因，科学家开发基因疗法的递送新策略

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▎药明康德内容团队编辑    杜氏肌营养不良症（DMD）是一种典型的遗传疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致，长久以来没有治愈这种疾病的方法。基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是，用于递送基因的载体，例如腺相关病毒（AAV），容量是有限的——通常只有4.7kb。而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。 日前，由华盛顿大学医学院（University of Washington School of Medicine）遗传学家Jeffery Chamberlain教授领衔的研究团队开发了 一种创新的递送载体系统，可突破递送基因的尺寸限制，从而为治疗DMD提供了希望 ，不仅可以帮助肌萎缩 ………………………………