主要观点总结
本文介绍了FDA在2024年批准的21种小分子药物，这些药物分别针对罕见病、肿瘤、血液疾病、慢性阻塞性肺病等疾病，具有创新性和突破性。文章还提供了这些药物的适应症、靶点、批准日期和企业信息。
关键观点总结
关键观点1: FDA在2024年批准了21种小分子药物，这些药物涉及多个治疗领域，具有创新性和突破性。
这些药物有望为罕见病、肿瘤、血液疾病等患者提供新的治疗选择。
关键观点2: 这些药物中，有些是针对特定靶点的抑制剂或激动剂，具有精准的治疗作用。
例如，Tryvio是内皮素受体拮抗剂，可抑制内皮素与平滑肌细胞受体的结合，导致血管舒张；Lazcluze是具高选择性、可穿透血脑屏障的口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂等。
关键观点3: 这些药物中，有些是治疗罕见病的特效药，具有重大的社会意义。
例如，Iqirvo用于治疗原发性胆汁性胆管炎，是近十年来首个获批的新药；Miplyffa是治疗C型尼曼-匹克病的口服药物，是FDA批准的首个NPC药物等。
关键观点4: 这些药物中，有些是针对特定癌症的治疗药物，为癌症患者提供了新的治疗选择。
例如，Itovebi是PI3Kα抑制剂，用于治疗HR阳性/HER2阴性、PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者；Lazcluze是一种具高选择性、可穿透血脑屏障的口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂，用于非小细胞肺癌的治疗等。
文章预览
作者 ｜momo 2024年是药物发现的非凡一年， FDA 批准的小分子药物中有21种推动了创新的边界，解决了一些最关键的医学挑战（图1）。其中，罕见病在2024年迎来变革之年，药物占比23.8% 成为重中之重，反映了对解决未满足医疗需求的坚定承诺。其次，肿瘤药物也取得了突破性进展，占比19%，排名第二，而血液疾病显示出进一步探索的潜力。 图1. FDA批准的21种小分子药物 在这里，我们将根据2024年FDA批准的新药数据，向大家介绍2024年FDA批准的21种重磅小分子药物（文末表格附上）。 1. Rezdiffra （ resmetirom ） 适应症： 中晚期非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎 靶点： THR-β 批准日期： 2024年3月14日 企业： Madrigal Rezdiffra是一款甲状腺激素受体-β（THR-β）的口服选择性激动剂，其活性成分为resmetirom，它通过激活肝脏中的甲状腺激素受体，减少肝脏脂肪的积累，
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