一款抗体治疗SMA三期临床成功，股价暴涨270%，市值超20亿美元

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今日，Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）是一家晚期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩症（SMA）、心脏代谢紊乱和其他蛋白质生长因子起重要作用的严重疾病的创新治疗，宣布了SAPPHIRE 3期临床试验（NCT05156320）的积极顶线结果，该试验评估了 apitegromab （一种研究性肌肉靶向疗法）对SMA患者的疗效和安全性。 Scholar Rock 美股盘中暴涨270%，最新市值超20亿美元。 该研究达到了其主要终点，表明 apitegromab 与安慰剂在运动功能方面有统计学意义和临床意义的改善，这是通过金标准HFMSE在接受标准护理疗法（ nusinersen或risdiplam ）慢性给药的SMA患者中测试的。基于20 mg/kg和10 mg/kg剂量的 apitegromab 的相似药理学特征，预先制定了统计分析计划，以分析联合剂量（10 mg/kg和20 mg/kg）与安慰剂的比较，以及每种剂量20 mg/kg与安慰剂的对比。根据预先指定的统计 ………………………………