股价大涨76%！AAV基因治疗显著减缓亨廷顿病进展

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UniQure公布其实验性AAV基因治疗AMT-130的临床I/II期数据，显著减缓了亨廷顿病患者的疾病进展。 亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，特征是进行性运动障碍、认知功能下降和精神症状。AMT-130通过基因治疗的方式，旨在抑制突变亨廷顿蛋白的生产，减缓疾病进展。 AMT-130 由一个携带人造微 RNA （ micro-RNA ）的 AAV5 载体组成，利用公司专有的 miQURE™ 沉默技术，专门用于沉默亨廷顿基因，目标是抑制突变亨廷顿蛋白（ mHTT ）的生成。 截至2024年3月31日，共有21名患者有可评估的24个月随访数据： 低剂量组：12名患者接受低剂量AMT-130治疗。 高剂量组：9名患者接受高剂量AMT-130治疗。 研究结果显示： 高剂量组：相对于外部对照组，疾病进展减缓了80%，具有统计显著性（p值为0.007）。 低剂量组：疾病进展减缓了30%，但未达到统计显著性。 除了减缓疾病进展 ………………………………