复旦大学舒易来等多团队合作在Lancet/Science子刊/Nature子刊发表多篇，迎接耳聋基因治疗新时代

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iNature microRNA-96 (MIR96)突变导致常染色体显性耳聋-50 (DFNA50)，这是一种迟发性听力损失。 基因组编辑已经显示出通过干预新生小鼠的听力恢复效果，但在成年内耳中进行编辑对于临床应用是必要的，目前还没有这样做。 2024年7月10日，哈佛医学院陈正一及复旦大学 舒易来等多团队合作 在 Science Translational Medicine  在线发表题为“ Targeted genome editing restores auditory function in adult mice with progressive hearing loss caused by a human microRNA mutation ”的封面论文，该研究通过筛选不同的CRISPR系统，优化Cas9表达和sgRNA支架， 开发了一种针对MIR96突变14C> a的基因组编辑疗法，以实现高效和特异性的突变编辑。 AAV将金黄色葡萄球菌Cas9的KKH变体(SaCas9-KKH)和sgRNA递送至症状前(3周龄)和症状期(6周龄)成年Mir96 14C>A/+ 突变小鼠耳蜗可长期改善听力，且在幼龄时注射效果增强，没有AAV基因 ………………………………