DMD基因疗法展现“best-in-class”潜力，关键性试验今年启动

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▎药明 康德内容团队编辑 REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。新闻稿表示，这些数据显示 RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。 中期数据显示，在接受关键性临床试验推荐剂量（剂量水平2）的RGX-202治疗的5.8岁和8.5岁患者中， 接受治疗后三个月时微抗肌营养不良蛋白表达水平分别为健康对照组的77.2%和46.5%。 AFFINITY DUCHENNE试验中按剂量和年龄分类的微抗肌营养不良蛋白表达结果如下表所示。 ▲ AFFINITY DUCHENNE试验中接受不 同剂量RGX-202治疗患者的微抗肌营养不良蛋白表达水平（图片来源：参考资料[1]） 截至2024年7月8日，RGX-202的耐受性良好，无严重不良事件。完成 ………………………………