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2019年5月6日,美国FDA批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的 Ruzurgi ® (Amifampridine) 药片上市,用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者,这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。 2018年11月28日,Ruzurgi®获批用于治疗LEMS成人患者。 关于Ruzurgi® Ruzurgi ® 是一种钾离子通道阻断剂,通过阻断神经末梢钾离子通道来增加动作电位持续时间。 兰伯特-伊顿肌无力综合征(Lambert-Eaton myasthenic syndrome,LEMS)是一种罕见的免疫性慢性疾病, 每百万人约有三至十人潜在患者,他/她们需要长期服用药物来控制病情,否则会容易感到疲倦。 表1. Ruzurgi ® 基本信息一览表 数据来源于药渡数据库 图1. Amifampridine 结构式(图片来自FDA官网) 临床数据 该 临床试验 (NCT : 01511978) 基于一项
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