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导读： 随着纳米医学技术的飞速发展，抗体偶联脂质纳米粒（ Ab-LNPs ）正逐渐成为精准医疗领域的一大热点。 离体自体造血干细胞（ HSC ）基因治疗为血液疾病提供了新的疗法，但由于其制造复杂性和所需预处理方案导致的毒性，阻碍了该疗法的广泛使用。 2023年国外学者在 NANO LETTERS （IF:10.8） 上发表 “In Vivo RNA Delivery to Hematopoietic Stem and Progenitor Cells via Targeted Lipid Nanoparticles” ，该研究使用与抗CD117抗体偶联的LNP开发了一种针对祖细胞（HSPC）的体内RNA递送系统，单次静脉注射后，可将RNA（siRNA和mRNA）递送至啮齿动物体内的HSC。该靶向递送系统无需干细胞采集、培养或动员HSC来促进递送。实验结果显示，以1mg/kg的剂量递送Cre重组酶mRNA可促进对体内约90% HSC和HSPC的基因编辑，且编辑过的细胞保留其干性和功能，以产生高水平的编辑过的成熟免疫细
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