一年两针超长效降脂药「英克司兰」：小核酸药物的璀璨新星

主要观点总结

文章介绍了诺华制药的小核酸药物Inclisiran的研发历程、作用机制和全球市场布局。Inclisiran作为单药可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病患者的低密度脂蛋白胆固醇水平。小核酸药物是一类新兴的治疗药物，具有高精度靶向性。Inclisiran作为小干扰RNA（siRNA）药物的代表，成功实现了从实验室到临床的跨越。其独特的作用机制和对心血管疾病的巨大潜力，引起了全球医药界的广泛关注。Alnylam公司在研发过程中的RNA干扰技术积累为其成功奠定了基础。此外，文章还提到了Inclisiran的分子作用机制及其药理效应。

关键观点总结

关键观点1: Inclisiran作为小核酸药物的代表，在心血管疾病领域取得了重大突破。

它以其独特的降脂机制和卓越的疗效获得了医学界的广泛认可。

关键观点2: Inclisiran的研发与上市历程充满了科学探索与商业合作的色彩。

包括Alnylam公司和诺华制药在内的多个公司在其研发过程中发挥了重要作用。

关键观点3: Inclisiran的作用机制是通过特异性地抑制PCSK9蛋白的表达，降低血液中的LDL-C水平。

这一独特的方法为心血管疾病的治疗提供了新的视角。

关键观点4: 小核酸药物在治疗心血管疾病等领域展现出了巨大的潜力。

随着对inclisiran及其他小核酸药物的进一步研究和开发，未来将有更多创新药物问世。

文章预览

来源：药渡 撰文： 鸢尾与半夏     编辑：维他命 诺华近日宣布，其一年两针降脂产品英克司兰在V-MONO III期临床研究中取得积极顶线结果，达到其主要终点。研究表明， Leqvio（inclisiran， 英克司兰 ）作为单药，可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 小核酸药物包括小干扰RNA（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）等，是一类新兴的、具有高精度靶向性的治疗药物。它们通过特异性地结合或抑制细胞内特定的mRNA或DNA序列，从而调节相关蛋白质的表达水平，达到治疗疾病的目的。小核酸药物在心血管疾病、代谢性疾病、神经退行性疾病等多个领域展现出了巨大的治疗潜力和应用前景。 在医药科技的飞速发展中，小核酸药物以其高精度靶向性和独特的治疗机制成为研究热点。其中， Inclisiran作为小 ………………………………