Dyne大涨28%：AOC更新积极临床数据

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▎Armstrong 2024年5月20日，Dyne Therapeutics公布两款AOC药物最新上临床数据，两项研究都飙戏拿出Biomarker的改善和功能性改善，同时表现出良好的耐受性。 Dyne Therapeutics当天股价大涨28%，市值达到31亿美元。 此次更新数据为Dyne的两款核心管线，DYNE-101,和DYNE-251，小核酸分别靶向DMPK、Exon51，分别用于治疗DM1、DMD。 DYNE-101每4周活8周给药一次，目前已经完成3个剂量组的完全入组。 安全性良好，4例严重副作用均与药物无关。 疗效Biomaker主要是剪切纠正，功能改善终点为Myotonia（肌强直，收缩后的松弛困难）。 DYNE-101每月给药表现出剂量依赖性的肌肉药物暴露和剪切纠正。 恢复期数据支持更长给药周期。 肌强直终点表现出持续改善。 其他功能测试页表现出显著改善。 DYNE-251治疗DMD的临床设计如下，已经完成7哥剂量组完全入组。 安全性良好，2例严重副作用均 ………………………………