【IGC2024 9月7日精彩演讲摘要】基因治疗创新与CMC专场

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专场I 基因治疗创新与CMC专场 IGC 9月7日， IGC 第八届免疫基因及细胞治疗大会 于 北京国际会议中心 圆满闭幕！ 作为国内最大规模的CGT活动之一，今年IGC大会特设 12+ 场深度细分论坛， 28大 精彩专题，集结 170+ IO/GCT领域科研学者/KOL、企业领路人等专家讲者，两天活动共计吸引 3000+人次 的专业精英听众出席。 基因治疗创新与CMC专场现场纪要 话题：DMD AAV相关的基因治疗药物研发与临床试验 嘉宾：吴士文（张淑），中国人民解放军总医院第一医学中心神经内科，教授 张淑 主任指出已批准的DMD药物很多，但效果有限。目前基因治疗存在的技术瓶颈问题主要集中在免疫反应，递送与跳跃效率等方面。目前基因治疗药物上市及治疗效果不尽人意存在一些可能的原因，比如敏感终点指标的选择、入组人群的严格选择、研究人群的严格管理、上市后DMD药物卫 ………………………………