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非人灵长类动物中LNP介导的造血干细胞 脂质纳米颗粒（LNPs）的研发灵感源于对高效、靶向药物递送系统的需求，特别是在核酸药物领域。核酸药物如mRNA和siRNA在治疗遗传性疾病、癌症和传染病方面展现出巨大潜力，但它们在体内的稳定性差，容易被酶降解，且难以穿透细胞膜进入细胞内。因此，科学家们寻求开发一种能够保护核酸分子、提高其稳定性和细胞摄取的递送系统，LNPs因此应运而生。 LNPs的组分设置是为了实现这一目标而精心设计的。一个典型的LNP由四种主要脂质成分组成：可电离脂质（DOTMA、DOTAP、DLin-MC3-DMA和DLin-MC3-DMAP）、聚乙二醇（PEG）脂质（DSPE-PEG 2000 和DSPE-PEG 5000 ）、胆固醇和辅助脂质（DOPE、DSPC和EPC）。可电离脂质在特定pH值下带正电，与带负电的核酸分子结合，保护它们不被降解，并在细胞内释放核酸。PEG脂质增加了LNP的稳定
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