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▎药明 康德内容团队编辑 今日,Avidity Biosciences宣布, 在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen(del-zota),在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症(DMD44)患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。 Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产,最高达到了正常水平的54%。此外,del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平,与基线相比减少超过80%。 Avidity公司表示,将与美国FDA展开讨论,寻求加速批准这一疗法的最佳途径。 DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因产生突变,导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能失常,造成患者肌肉功能的终身、渐进性丧失。 Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体(TfR1)的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成。 这款疗法通过改变mRNA剪接过程,产生几乎与正常抗肌萎
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