主要观点总结
Avidity Biosciences宣布，其在研的抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在杜氏肌营养不良症（DMD44）患者的1/2期临床试验中获得积极数据。del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，并降低肌酸激酶水平。该疗法通过改变mRNA剪接过程产生几乎与正常抗肌萎缩蛋白功能相同的蛋白。
关键观点总结
关键观点1: 研究背景及目的
杜氏肌营养不良症（DMD）是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因产生突变导致。Avidity Biosciences的del-zota疗法旨在通过改变mRNA剪接过程，提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，并降低肌酸激酶水平。
关键观点2: 试验数据与成果
del-zota在临床试验中表现出显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到正常水平的54%。此外，肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。该疗法还显示出良好的安全性和耐受性。
关键观点3: 疗法机制
Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成。通过这一过程，del-zota能够改变mRNA剪接，产生几乎与正常抗肌萎缩蛋白功能相同的蛋白。
关键观点4: 未来计划与讨论
Avidity公司表示将与美国FDA讨论，寻求加速批准这一疗法的最佳途径。读者如需获得治疗方案指导，应前往正规医院就诊。
文章预览
▎药明 康德内容团队编辑 今日，Avidity Biosciences宣布， 在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota），在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。 Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。 Avidity公司表示，将与美国FDA展开讨论，寻求加速批准这一疗法的最佳途径。 DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因产生突变，导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能失常，造成患者肌肉功能的终身、渐进性丧失。 Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成。 这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生几乎与正常抗肌萎
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