DMD疗法显著改善疾病指标，将与FDA讨论加速批准途径

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▎药明 康德内容团队编辑 今日，Avidity Biosciences宣布， 在研抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota），在适合接受外显子44跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中进行的1/2期临床试验EXPLORE44中获得积极数据。 Del-zota显著提高患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，与基线相比减少超过80%。 Avidity公司表示，将与美国FDA展开讨论，寻求加速批准这一疗法的最佳途径。 DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因产生突变，导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能失常，造成患者肌肉功能的终身、渐进性丧失。 Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成。 这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生几乎与正常抗肌萎 ………………………………