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关注小药说药，一起成长！ 前言 基因治疗的概念是在 20 世纪 70 年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。 2012年欧洲批准Glybera，这是西方国家首个基因治疗产品，也是全球首个针对基因疾病的基因治疗。尽管Glylbera在商业上并不成功，但它打开了基因治疗的大门。在随后的几年里，一些基因治疗产品陆续涌入市场，Strimvelis于2016年在欧洲获得批准，CAR-T疗法（ Kymriah和Yescarta ）和Luxturna分别于2017年获得美国食品和药物管理局（ FDA ）的批准。 据弗若斯特沙利文数据显示， 2015 年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。到 2016 年，全球和国内基因治疗市场规模分别为 5,040 万美元、 1,500 万元； 2020 年全球基因市场规模有所
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