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Cartesian LNP-mRNA细胞疗法临床成功,新获融资1.3亿美金!

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-07-03 17:30
    

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7月2日,Cartesian Therapeutics连发三文: 1)Descartes-08在重症肌无力患者 (MG) 中进行的2b期试验取得积极的主要结果; 2)Descartes-08针对系统性红斑狼疮 (SLE) 患者的2期开放标签临床试验首次给药; 3)通过私人投资公开股权 (PIPE) 融资1.30亿美元。 Descartes-08是Cartesian的主要mRNA细胞疗法候选药物,是一种 针对B细胞成熟抗原 (BCMA) 的mRNA CAR-T产品候选药物。 与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法相比,mRNA CAR-T给药设计上不需要化疗预处理,也不具有基因组整合风险。 Descartes-08之前已获得美国FDA的再生医学先进疗法 (RMAT) 认定和孤儿药认定,用于治疗MG。 Descartes-08在针对重症肌无力的2b期研究中达到了主要终点:它帮助71%的患者实现了疾病60分评分表上的5分或更大改善。相比之下,接受安慰剂治疗的患者只有25%。至少六个月的深度和持久反应在接受Descartes-08治疗的患 ………………………………

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