Lancet文献速览｜尼达尼布治疗罕见病淋巴管肌瘤病：一项2期、开放标签、单臂研究

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2024年10月，国际知名医学期刊柳叶刀呼吸医学公布罕见病淋巴管肌瘤病（LAM）最新研究，尼达尼布联合西罗莫司，有望成为LAM二线标准治疗选项。 0 1 摘要 背景 淋巴管平滑肌瘤病（Lymphangioleiomyomatosis）是一种极为罕见的疾病，主要影响育龄女性。MILES研究证实西罗莫司（一种mTOR抑制剂）可以稳定淋巴管平滑肌瘤病患者肺功能及改善临床症状。然而，药物毒性和耐药性是西罗莫司治疗的潜在局限。尼达尼布是一种TKI多激酶抑制剂，能抑制PDGFR，PDGFR在人类和小鼠的淋巴管平滑肌瘤病病灶中具有活性。本研究旨在探索尼达尼布在淋巴管平滑肌瘤病中的有效性与安全性。 方法 这项2期、开放标签、单臂研究是在意大利米兰的国家罕见肺部疾病中心MultiMedica IRCCS进行的。符合条件的参与者年龄在18岁及以上，患有散发型或与结节性硬化症相关的淋巴管平滑肌 ………………………………