主要观点总结
文章介绍了CAR-T细胞疗法，包括其定义、局限性、体内疗法相较于体外疗法的优势，以及体内CAR-T疗法的开发现状和挑战。文章还提到了体内CAR-T疗法在自身免疫性疾病治疗中的应用前景，以及贝壳社在医疗健康领域的服务。
关键观点总结
关键观点1: CAR-T细胞疗法定义
CAR-T细胞疗法是一种过继性T细胞疗法，通过基因改造和体外扩增的肿瘤特异性T细胞来攻击癌细胞。
关键观点2: CAR-T细胞疗法的局限性
CAR-T细胞疗法因为制造过程复杂、成本高昂且存在风险，只能针对个别患者定制化治疗，限制了其广泛应用。
关键观点3: 体内CAR-T疗法的优势
体内CAR-T疗法通过直接在患者体内转导T细胞，突破了体外制造的瓶颈，有望解决现有CAR-T疗法的缺点，使细胞疗法能够惠及更多患者和新适应症。
关键观点4: 体内CAR-T疗法的开发现状与挑战
体内CAR-T领域正在迅速发展，多家公司正在进行相关研究。然而，体内CAR-T疗法面临诸多挑战，包括治疗成分的大规模生产、安全性问题和防止脱靶转导等。
关键观点5: 体内CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的应用
体内CAR-T疗法在自身免疫性疾病治疗中显示出巨大前景，尤其是针对狼疮等疾病。一些初创公司正在研究使用体内CAR-T疗法治疗自免疫疾病。
文章预览
作者：布布 CAR-T细胞疗法是过继性（adoptic）T细胞疗法的一种形式。以肿瘤为例，癌症患者接受经过基因改变和体外扩增的肿瘤特异性T细胞。嵌合抗原受体 （CAR） 由细胞外抗原结合结构域组成，通过铰链区域和跨膜结构域连接到一个或多个细胞内信号传导结构域。在与靶标结合后，CAR诱导细胞内信号传导，导致靶细胞的抗原特异性杀伤和CAR-T细胞的增殖。因此，CAR-T细胞可以被视为“活”的药物，它们会在患者体内扩增。 1 CAR-T疗法开发的局限性 CAR-T细胞非常昂贵，因为它们是个性化的细胞治疗产品，需要耗时的制造程序，依赖于离体基因转移方案。从患者身上分离出淋巴细胞后，细胞被激活并随后转导，通常使用慢病毒或γ逆转录病毒载体。然后将修饰的淋巴细胞扩增，最后重新输注到患者体内（图1）。这种复杂的制造过程成本高昂。此外，必
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