速递 | CRISPR基因编辑猪器官治疗肝衰竭患者，临床开发迈出重要一步

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▎药明康德内容团队编辑 日前，eGenesis和OrganOx公司联合宣布，使用eGenesis基因编辑改造的猪肝脏与OrganOx的体外灌注（extracorporeal perfusion）系统相结合，在体外支持一名脑死亡患者的肝功能长达72小时。新闻稿指出，这是 使用基因编辑改造的猪肝脏治疗肝衰竭患者领域的重要里程碑。 这项研究旨在评估肝脏灌注系统支持肝衰竭患者的可行性。仅在美国，每年有超过30万患者因为不同形式的肝衰竭需要接受紧急治疗。肝衰竭患者的肝功能在几天到几周内迅速丧失，患者治疗手段有限，死亡率高。 对于有些患者来说，使用基因工程改造的与人类相容的猪肝脏来支持患者失代偿肝脏的功能可能给患者争取到宝贵的时间，允许肝功能恢复或者获得肝脏移植。 在这项研究中， eGenes公司经基因编辑改造的猪肝脏敲除了导致急性免疫排斥反应的糖蛋白抗原，添加 ………………………………