专利解析 | Rznomics公司基于四膜虫Ⅰ型内含子的自环化RNA技术

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Rznomics 是一家韩国公司，聚焦RNA创新药物的研发。其研发团队 基于四膜虫Ⅰ型内含子的自剪接活性，开发了两大RNA技术平台：第一种称为RNA Replacement Enzyme， 基于反式核酶的RNA编辑平台 ；第二种称为STS RNA环化平台，利用 反式核酶末端对末端的自我靶向和自我剪接反应 （end-to-end self-targeting and splicing reaction） 高效合成circRNA 。 反式核酶的RNA编辑平台 通过两次连续的转酯反应，基于I型内含子的反式核酶 （trans-splicing ribozyme） 可利用治疗性目的RNA序列 （末端连接I型内含子） 替换掉原有靶标RNA序列 （target RNA sequence） 。 反式核酶结构中的引导序列IGS （5'-GN'N'N'N'N'-3'） 与底物RNA上的靶标位点 （5'-NNNNNU-3'） 形成特殊的互补配对区 （包含G·U摇摆配对） ，即典型的P1螺旋结构，从而完成反式核酶对靶标位点的识别过程。 核酶的5’剪切位点由P1中的G•U配 ………………………………