有望获得加速批准！寡核苷酸疗法积极试验结果公布

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▎药明 康德内容团队编辑 Wave Life Sciences今天公布其进行中FORWARD-53临床2期研究的积极中期数据。分析显示，接受该公司在研寡核苷酸疗法WVE-N531治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者具有显著的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达，且该疗法展现良好的安全性与耐受性。 该公司预计在2025年第一季度完成FORWARD-53试验，并收到监管机构关于该疗法是否能够使用加速批准通路递交上市申请的建议。 DMD 是一种致命的 X 连锁遗传性神经肌肉疾病，主要由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生突变所引起，这种突变通常会导致抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷。 抗肌萎缩蛋白是正常肌肉的维持和运作所必需的，由于基因突变，身体不能产生功能性的抗肌萎缩蛋白，从而导致肌肉功能的逐步和不可逆的丧失，包括心脏和肺的功能均会受到影响。 在世界范围内，大约每 5000 个新生男 ………………………………