美国NIH经典研究 | 环状RNA(circRNA) PIE环化效率影响因素分析

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导读： 在真核生物中，环状RNA(circRNA) 是通过反向剪接产生的，当内含子 5' 端的供体剪切位点和上游内含子 3' 的受体剪切位点进入同一个剪接小体并发生加工处理时，就会发生反向剪接。 基于排列内含子-外显子（PIE）技术，体外转录(IVT)形成的常规线性mRNA可环化形成circRNA。CircRNA无游离末端，是改善mRNA稳定性的有效方案。目前，基于IVT和PIE环化制备circRNA正逐渐开发用于疫苗、蛋白替代疗法、CAR-T等领域。 环化效率是circRNA疫苗/药物的关键质量属性。本期文章菌菌将分享circRNA PIE成环效率的影响因素分析，主要参考内容为美国国立卫生研究院（NIH）国家癌症研究所 Jason W. Rausch 团队2021年发表在 Nucleic Acids Res 的文章： Characterizing and circumventing sequence restrictions for synthesis of circular RNA in vitro 。 01 PIE法生成circRNA的机制 I型内含子具有自我剪接活性，通过 ………………………………