辉瑞公布「失败临床试验」详细数据！

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每一次失败都直接或间接地推动我们更接近疾病的真相。   01    CIFFREO研究数据公布 2024年6月12日，辉瑞宣布了其在研的用于治疗杜氏肌营养不良症 （DMD） 的基因疗法fordadistrogene movaparvovec （PF-06939926） III期CIFFREO研究的结果。结果显示，与安慰剂组相比，接受基因疗法治疗的受试者的运动功能并未得到改善，试验未达到主要终点和关键次要终点。 考虑到出现死亡病例的II期DAYLIGHT研究，辉瑞在宣布III期结果的同时，公布了暂停这项试验的计划。近日，在2024世界肌肉年会上，辉瑞公布了这项III期临床试验的更多详细数据。 据悉，III期CIFFREO研究 （NCT04281485） 招募了4~8岁的男性 （DMD主要影响男性） DMD患者，其中有66名患者接受基因治疗，33名接受安慰剂治疗。 试验的主要终点 为52周时患者的北极星动态评估 （NSAA） 相较于基线的变化；次要终点主要 ………………………………