只有一个患者的临床试验！AAV基因疗法让7岁的他迎来治愈曙光

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2024年7月3日 医麦客新闻 eMedClub News “直到时间尽头，我们也要找到拯救儿子的方法。” 皮罗沃拉基斯（ Pirovolakis）夫妇 面对医生时，言语无比坚定。他们的孩子迈克尔（Michael）于2017年来到人世，谁也没有料到这个普通而又幸福的家庭后面即将会迎来狂风骤雨。大约在 迈克尔 5个月时，他的母亲察觉到 孩子 有点难以言说的不对劲， 迈克尔 在抬头或者举起手指时总是有气无力。 在去往医院后，医生让 迈克尔 接受了肌张力的训练，之后 迈克尔 的症状有了一定的好转。但医生仍然表示出了他们的担忧，因为后续检测显示 迈克尔 的大脑白质和胼胝体有着明显异常。也是这个时刻， 迈克尔 的病情急转直下，训练带来的改善成果完全消失，并且他还产生了癫痫的症状。 很明显这不是简单的肌张力问题 ，找到 迈克尔 真正的病因已经刻不容缓。 ▲  ………………………………