Nature Medicine | 从"控症"到"修髓"：骨髓纤维化治疗迎来新曙光

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引言 在骨髓中，一场静默的叛乱正在肆虐——异常增殖的纤维组织如同失控的藤蔓，绞杀着健康细胞的生存空间。这就是骨髓纤维化（Myelofibrosis），一种让脾脏膨胀如球、骨痛噬咬每寸神经、五年生存率不足40%的血液肿瘤。数十年来，医学界挥舞着JAK抑制剂（JAK inhibitor）这柄单刃剑，却始终斩不断疾病背后交错的分子锁链：35.2%的脾脏缓解率、55.1%的重度贫血率、永远悬在头顶的白血病转化利剑…3月10日 《Nature Medicine》 的研究报道“ Pelabresib plus ruxolitinib for JAK inhibitor-naive myelofibrosis: a randomized phase 3 trial ”如惊雷划破长夜。 想象两位基因"指挥家"的共舞： 传统JAK抑制剂平息细胞增殖的躁动节拍，新型BET抑制剂（BET inhibitor）则掐灭炎症风暴的导火索 。当这两种靶向药物在430名患者的生命图谱上碰撞，数据迸发出新的火花——65.9% vs 35.2%！这不是数 ………………………………