功能性治愈糖尿病的干细胞疗法；首个工程化B细胞疗法公布积极临床进展…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。自体基因编辑造血干细胞疗法Casgevy在加拿大获批上市，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。 Capricor  Therapeutics公司的杜氏肌营养不良（DMD）细胞疗法deramiocel即将递交上市申请。首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法ISP-001的1期临床试验数据积极。邓宏魁教授合作团队开发的利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞在临床试验中使1名1型糖尿病患者实现了临床功能性治愈。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ Vertex Pharmaceuticals公司宣布，加拿大卫生部已批准自体基因编辑造血干细胞疗法Casgevy（exagamglogene ………………………………