博德研究所：通过转铁蛋白实现大脑递送

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血脑屏障（BBB）是阻遏有害物质进入脑组织的重要避障，但是在一些情况下也会阻碍药物进入大脑。 这反而就会成为一些大脑有关疾病如帕金森，阿尔兹海默症，朊病毒疾病的治疗阻碍。 近日（5月16日），来自麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT）设计一种基因载体疗法，可以利用BBB上既有存在的转铁蛋白来通过穿透BBB的递送方式，这一递送方式的效率远高于FDA既往批准的脑内AAV9基因疗法，甚至到达了一些平常难以到达的脑细胞位置。 相关成果发表于Science上。 研究团队及早先研究 此次研究的团队来自于博德研究所下属的Ben Deverman实验室，Ben Deverman（Benjamin E. Deverman）本人也是载体工程的高级主任，目前他所创立的Apertura Gene Therapy公司也是该团队AAV衣壳开发的主要转化成果。 该团队早年就开发了一种衣壳筛选方法，他们称其 ………………………………