法布雷病新型口服药纳入CDE“突破性疗法” | 新闻稿

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2024年11月11日，临床阶段生物医药公司AceLink Therapeutics宣布，公司自主研发的法布雷病药物AL01211，获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）批准纳入“突破性疗法”。 法布雷病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，主要影响肾脏、心脏、皮肤和周围神经系统，并可导致广泛的轻度至重度症状，甚至产生可能危及生命的后果，如肾衰竭、心脏疾病和卒中。AL01211是新型选择性口服葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，可从根源上减少法布雷病致病性底物的生成，从而改善患者的症状、生活质量和预后。与现有每两周一次静脉输注的酶替代疗法相比，口服给药更为便捷，且小分子药物的组织渗透性更佳，可高效渗透至疾病相关的组织细胞，降低致病性底物沉积，有望为患者提供更安全有效的新型疗法，弥补现有治疗手段的不足。 AL01211已在澳 ………………………………