Science刊登肺靶向基因疗法，治疗囊性纤维化，编辑效果可持续22个月

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囊性纤维化（CF）是一种遗传性疾病，由囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 基因突变引起。CFTR 蛋白数量减少或功能不足会减少上皮通过 CFTR 的氯化物和碳酸氢盐运输，同时也扰乱了 CFTR 与之相互作用的一系列其他离子通道和细胞内通路的功能。该基因的数十种不同突变中的任何一种都可能导致囊性纤维化的发展。 CF 的主要症状是肺部和其他器官中积聚粘液，导致频繁感染和其他并发症，CF 患者的寿命因该疾病而大大缩短。Vertex Pharmaceuticals 通常被认为是 CF 领域的领导者，其主要治疗药物 Trikafta 是其四种 CF 治疗药物中应用最广泛的一种。  目前，CF 无法被治愈，但一系列治疗 CF 的新方法正在从 临床前阶段进展到临床试验阶段。 图 | 大量 CF 治疗的新方法正在从临床前阶段进展到临床试验阶段（来源：[1]） 其中，基因疗法可能通过修复有缺陷的 CFTR ………………………………