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心血管医学领域顶刊EHJ(影响因子: 38):一种基于工程化外囊泡的高效、低免疫原性的新型缺血性心脏病基因疗法

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2025-01-21 12:15
    

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缺血性损伤是包括美国和中国在内的世界上导致死亡和疾病的第一大原因,血管内皮生长因子(VEGF)基因治疗为缺血性损伤患者带来了希望。然而,传统的病毒载体(如腺相关病毒AAV)的高免疫原性和脂质纳米颗粒(LNP)的低表达效率一直是VEGF递送的瓶颈,导致以往的多项临床试验失败。最近,一种基于工程化细胞工程化外囊泡(Extracellular vesicle, EV)的新型基因疗法被证明能够解决AAV和LNP的障碍:与携带VEGF基因装载物的AAV和LNP相比,装载血管内皮生长因子A(VEGF-A)信使RNA(mRNA)的细胞工程化外囊泡表现出较低的免疫原性和有效的递送能力。 共同通讯作者为深圳湾实验室/粤港澳大湾区国际临床试验中心及北京大学深圳研究生院的Andrew Lee博士,斯坦福大学医学院的Patricia K. Nguyen 博士,中国医学学院阜外医院的兰峰博士,和苏州大学附属第一医 ………………………………

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