诺奖加持miRNA，核酸药物国内外进展如何？

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作者 ｜自由译员Isabelle 10月7日， 2024年的诺贝尔生理学或医学奖揭晓，获奖的是美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvken，获奖理由是二人在发现microRNA方面的贡献 。microRNA是管理体内细胞功能的分子。 斯德哥尔摩大学进化基因组学教授Love Dalén称：“两位科学家的研究……对理解细胞工作的方式以及有机体的发育方式至关重要，这是一项开创性的发现，或多或少影响了生物学和医学的所有领域。” 核酸药物领域，包括mRNA、siRNA、ASO、 miRNA 等。 mRNA在新冠期间十分瞩目， 本文暂不表。 针对其他几种 核酸药物， 简要梳理国内外各自研发进度。   01  miRNA进展    医药笔记汇总，截至目前，约有十几款miRNA药物（部分为靶向并抑制miRNA，另一部分则为miRNA类似物）进入临床阶段 ，适应症覆盖实体瘤、亨廷顿病、NASH、心衰、丙肝等，   02 RNAi  国外主力玩家   ………………………………