里程碑！首个RNA编辑疗法公布临床数据

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10月16日， Wave Life Sciences 公布了RNA编辑疗法WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Ib/IIa期RestorAATion-2研究的积极机制证明数据。这是首个公布临床数据的RNA编辑疗法。 AATD是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，该基因编码的α-1抗胰蛋白酶（AAT）是人血清中最丰富的蛋白酶抑制剂。 蛋白酶抑制剂 纯合子基因突变型（ Pi *ZZ ） AATD 患者 无法自然产生野 生型 α-1 抗胰蛋白酶 （M-AAT） 蛋白。 因此，患者接受 WVE-006 治疗后，体内可以产生 M-A AT 蛋白可以 证实突 变体 Z-AAT mRNA 的成功编辑。 此外，恢复 50%的 M-AA T水平 将与杂合子 “MZ” 基因型一致， AATD 肺病和肝病的风险较低。 本次 公布的数据来自RestorAATion-2研究的200mg单剂量队列，涉及前两例已经完成了57天治疗的 Pi *ZZ  AATD 患者。 结果显示，在两例 Pi *ZZ  AATD患者中，单次皮下注射WVE-006使其平均 ………………………………