金斯瑞Cas12a crRNA赋能基因编辑与体外诊断！RUO至GMP级别产品

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随着CRISPR的应用不断拓宽，更多突破现有局限性的Cas酶体系被发掘，而Cas12a正是其中一颗新星，在基因编辑和体外诊断中均有重要应用与独特优势。 目前，Editas Medicine基于Cas12a系统、用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的EDIT-301已IND获批， 并在临床实验中展现出了较好的安全性与有效性 ，更多基因与细胞治疗公司也在内卷的当下开始探索基于Cas12a的新方案。 Cas12a体系的应用与优势 在基因编辑领域，Cas12a作为Cas9的极大补充，具有以下优势： 拓展编辑位点： Cas12a识别富含T的PAM序列，能够在富含AT基因组的物种中进行基因编辑（例如斑马鱼等）。 提升编辑效率： Cas12a在 切割序列后 产生交错粘性末端，提升同源重组修复（HDR）效率，降低脱靶效率。 成本更经济： Cas12a的crRNA在40-44nt左右（包含20nt的恒定区和20-24nt的特异性结合区域），化学合成更 ………………………………