致命罕见病还是血癌：Bluebird基因治疗患者面临艰难选择

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根据 10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发布的最新研究显示，在临床试验中接受 Bluebird Bio 公司基因疗法 Skysona 治疗一种毁灭性神经系统疾病（大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症，CALD）的 67 名儿童中，有 7 名后来患上血癌。 这意味着自 2022 年 6 月以来，又有 4 名患儿患上血癌，当时由于对 3 例癌症病例的担忧促使美国 FDA 在批准 Skysona 之前举行了专家会。一名患者死于癌症治疗并发症，研究人员预计未来几年会有更多接受治疗的患儿患上癌症，并正在通过定期抽血密切监测接受治疗的患者。 波士顿儿童医院高级医师、新研究的主要作者 Christine Duncan 表示，“我们这个领域的所有人都愿意付出一切来避免更多癌症病例。但我认为这不太可能。”研究人员曾预计，随着对患者的随访时间延长，病例数将会增加。 该药的癌症风险与似乎可以阻止致命疾病 ………………………………