中国青年学者一作！脂质纳米颗粒，最新​Nature Nanotechnology！

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在治疗血液疾病和癌症方面，基因编辑技术代表了一种具有巨大潜力的新兴方法。然而，要将基因编辑直接递送到骨髓中的造血干细胞（HSCs）仍然面临诸多挑战。HSCs是血液系统的关键组成部分，能够分化为多种类型的免疫细胞和红细胞。因此，HSCs的遗传性疾病，如镰状细胞病、β-地中海贫血和白血病等，对于血液系统的健康造成严重影响。 传统的基因编辑递送方式，尤其是基于病毒载体的递送系统，存在着安全性和效率方面的限制，例如可能导致白血病等严重副作用。因此，寻找一种安全、有效的非病毒递送系统，将基因编辑器直接递送到骨髓中的HSCs，成为当前研究的热点和挑战。近年来，脂质纳米粒子（LNPs）作为一种潜在的非病毒递送系统备受关注，其具有低免疫原性和可重复剂量递送的优势。 2024年5月23日， 德克萨斯大学西南医学中心 Dan ………………………………