中因科技重组AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定

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2024年7月20日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，北京中因科技有限公司宣布，其自主研发的ZVS101e注射液获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，拟用于 治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（BCD） 。 新闻稿指出，这是继2024年6月28日ZVS101e注射液被纳入CDE突破性治疗药物程序后，中因科技达成的又一里程碑事件。此次RMAT资格的获得进一步证实了ZVS101e注射液具有治疗和延缓BCD疾病的巨大潜力。 BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一，也是防盲治盲工作的重点。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适 ………………………………