疾病控制率达73%的吸入式基因疗法；先天性耳聋基因疗法取得初步进展…… | CGT周报

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▎药明康德内容团队编辑 ‍ ‍ 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Ultragenyx Pharmaceutical公司向美国FDA递交了其基因疗法UX111的上市申请，用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）。用于治疗肺实体瘤的吸入式基因疗法KB707在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中表现良好，疾病控制率（DCR）达73%。用于治疗 OTOF （耳铁蛋白）基因突变相关先天性耳聋的基因疗法SENS-501在前两名小患者中安全性良好，患儿行为已见到改善。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ——— ✦ 研发进展 ✦ —— — ◇ Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA 提交 了生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准其腺相关病毒（AAV）基因疗法UX111（ABO-102），用于治疗IIIA型黏多糖贮积症患者。今年早些时候，Ultragenyx与FDA达成协议，认为 ………………………………