8.1亿美元！两款AAV基因疗法对外授权合作达成

文章预览

2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项 独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。 根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。此外，REGENXBIO还将从在美国和亚洲地区的净销售额中获得一定比例的专利使用费。 REGENXBIO将继续负责这两种AAV基因治疗药物的制造工作，并保留对RGX-121优先审查凭证的所有权利及由此产生的任何收益。Nippon Shinyaku则将负责在美国和亚洲地区该基因疗法的商业化工作。预计此次交易将在2025年第一季度末完成，但需满足常规条件并获得必要的监管批准。这次合作结合了 ………………………………